2016年第七届ISPOR亚太会议见闻

本届ISPOR亚太会议有1400多人参加,展示了超过600张学术海报,比上一届都有所增加,反映出药物经济学和效果研究、市场准入、卫生技术评估等在亚太地区越来越受重视。

亚太会议覆盖的议题很广,本届的全体会议主题分别是
• 亚太地区卫生技术评估(HTA)与医疗政策最新发展
• 运用大数据为医疗决策服务
• 实现全民医疗保障过程中的经验教训

以下是我在参加主题研讨会和论坛,以及浏览学术海报时注意到几个热点,当然受到个人经验与兴趣的局限,难免挂一漏万,纯属个人见闻。

采纳成本效果数据,提高药品评价可靠度
建立过程清楚、可操作性高的HTA流程,提高HTA公信力,一直是亚洲各国市场准入管理当局的目标。韩国在这方面长期走在亚洲国家前列,目前是亚洲国家中唯一明确要求药品生产厂商提供成本效果(cost-effectiveness)数据并认真对待的国家。日本在过去只评价临床效果和预算冲击(budget impact),虽然也要求厂商提供成本效果数据但却不作为决策依据,降低了厂商的积极性,经过几度延迟,亚太会议上公布的最新消息是终于要在2017年开始试点采纳成本效果数据进行HTA评估了。中国虽然国家级的药品价格谈判才第一次完成,但其实部分省市已经开展了类似HTA的药品评价工作,辉瑞公司的宣建伟在调查了江苏、浙江、湖南、深圳、内蒙古和青岛的肿瘤药品市场准入状况后,指出各地采用的方法差别很大,对成本效果数据的接受程度不一,有些明确要求厂商提供数据,有些不明说但是会看,有些就明说不会用。台湾地区一直采用在比较临床效果基础上的参考定价方式,尚无引入成本效果分析的计划,但会给提供了本地成本效果数据的药品提供最高为10%的定价涨幅优惠。

在风险分摊协议中运用成本效果数据
由于新药定价高昂,风险分摊协议(risk sharing agreement)被视为提高新药的患者可及性(patient access)的一种有效方式。然而,尽管在理论上,风险分摊协议的制定最好依据新药效果而定,在实际操作中却比较困难,所以大部分的风险分摊协议不是基于效果,而是分摊新药带来的财务压力。韩国的Tae-jin Lee博士在会上介绍说韩国目前实行的12项风险分摊协议中,9项是价格折扣这种最简单的方式,与新药的效果没有直接关系。本次会议上,上海仁济医院的吴斌博士介绍了一项研究,生产西妥昔单抗(cetuximab)的阿斯利康公司为了让患者用上这种新药,提供了一个患者协助项目(PAP),由患者/医保支付前3个月的费用,以后的药物免费,根据吴斌等人的研究,由于引进了这一PAP项目,实现了西妥昔单抗的成本效果比低于当局可接受的阈值(这一阈值目前并不存在,至少没有公布,但估计可能约为US$22,000,接近上海的人均GDP)。

预算冲击分析更为现实
可以看出,在HTA中采用成本效果数据其实在许多亚洲国家还不现实,而且成本效果未必是医疗管理当局最关心的事。新药进入市场后造成的预算冲击更受关注,而且在一些国家控制药品开支比成本效果更重要,比如会上提到中国和许多东南亚国家的药占比都高达40-50%(例外的有泰国和文莱,14-15%左右),降低药占比是首要考虑,所以新药的预算冲击分析更受重视。在一场讨论会的问答环节,新任ISPOR主席Lou Garrison谈到:预算冲击分析过去不受重视,当索非布韦(sofosbuvir)这样一个成本效果非常好但同时预算冲击巨大的新药出现后才受到极大关注,但是因为过去投入的研究不多,现在还没有一个预算冲击分析的理论框架。

建立亚太地区生活质量与效用数据
在HTA过程中引入成本效果分析,当然必须以本地数据进行分析才有意义。亚洲地区的难题,一是没有全民的效用(utility)数据,二是缺乏当地的医疗成本数据。今年欧洲的生活质量(Quality of Life,QoL)研究机构EuroQol派出代表参加主持亚太会议期间的工作坊、论坛等,在国际交流的推动下,估计在今后几年内,亚洲国家的生活质量与效用数据将会逐渐积累起来。当然真正实现基于本地数据的成本效果研究,还要看市场准入当局的要求有多高了,目前亚洲各国和地区的HTA机构一般都接受在成本效果研究中采用全球临床效果和效用数据,加上本地医疗成本数据的方式。但是亚洲地区在收集本地医疗效果和成本数据上水平参差不齐,以致于一名讲者在有关医疗大数据的全体会议上开玩笑说:与其说是大数据,不如说是一大堆乱数据。当然也有做得比较好的,比如台湾地区全民健保的报销数据,研究者可以深入挖掘。

如何让患者参与卫生技术评估
为了让HTA更好地体现全社会效益,听取患者意见,甚至让患者直接参与评定(appraisal)是一种办法,这是近年来的热点话题。这方面韩国再次先行一步,从今年一月份开始,负责药品报销评定的国家医疗保险政策评审委员会(NHIPRC)中加入了一名来自韩国患者组织联盟(KAPO)的代表,直接参与到药品报销的决策中,尽管已是决策的最后阶段。台湾地区也已通过立法保障患者参与卫生技术评估的权利,但是目前还在摸索政策框架,提议之一是让卫生技术评估专门机构负责收集汇总患者意见,写成报告在药品报销评定时作为参考依据,问题是如何才能准确地综合患者意见呢?不少业内人士依然持保留意见,主要顾虑一是如何平衡患者意愿与科学研究证据,二是患者组织与药品厂商之间的利益关系。然而正如国立台湾大学蒲若芳博士所指出的,虽然“道路崎岖“,但是让患者参与卫生技术评估已无可避免。在会议期间的非正式交流中,一些参会者表示能够理解对患者参与的担忧,因此建立一套患者参与的框架很重要。
与此同时,一些药品厂商已经已经在做这方面的探索,亚太会议上杨森亚太集团介绍了他们的一个试点:通过搜集患者意见,拟定“患者视角的价值信息”(value proposition in patient’s language),理由不仅是为了在HTA上获得成功,而是因为亚太地区的特殊性:患者自付(out-of-pocket payment)的比率较高,在这种情况下,患者就是支付方(payer)了。当然对厂商来说,也面临着如何获得有代表性的患者意见的难题。澳大利亚的一家名叫社区与患者偏爱研究(CaPPRe)的机构的代表Simon Fifer在会上发言,推广他们以联合分析法(conjoint analysis)系统性地分析患者偏爱的办法,这方面的工作应该很有前途。

小结
总的来说,为提高卫生技术评估的公信力,以求实现全社会效益的最大化,可以在提高药物经济学和效果研究质量的同时,听取患者意见,让患者更多地参与决策。从本届会议上的讨论来看,如何整合这两方面的力量,形成正面互动而非相互对抗,将会是今后几年亚太地区市场准入研究面临的一项重要挑战。

(注:本文的缩减版已发表在《医药经济报》上)

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