2015年ISPOR欧洲年会观感

ISPORMilan_ABO6043我参加了ISPOR第18届欧洲年会(2015年11月7 – 11日在米兰举行)。ISPOR每年在欧洲和北美各举办一次年会,每两年分别在亚太和拉美举行一次地区年会。其中欧洲年会的规模最大,今年共有超过5000名代表参加,共展示了超过2450幅学术海报,举办了近100个大会演讲、专题研讨、研究报告,以及超过30个会前培训课程等。

欧洲年会的参加者众多,覆盖的议题非常广,因此很难归纳出一个明确的会议主题来,但是,根据对会议的主题报告会、专题研讨以及学术海报的观察,我注意到几个趋势:

监管政策鼓励RWE

这几年来“实效证据”(Real-World Evidence,我看到RWE通常被译成“真实世界的证据”,觉得不是很好的翻译,建议采用“实效证据”,与此相关的Real-World Data可翻译成“实效数据”)发展很快,药品监管部门和卫生技术评估部门的政策将对“实效证据”起推动作用。近年来欧洲药监局(EMA)采用推广“自适性路径”(Adaptive Pathway,这是另一个可供讨论的翻译)的概念,即在药品审批时,采取多个步骤分布进行,先根据随机临床试验(RCT)结果进行初评,如初评结果较好,则允许药品先在较小规模的患者群中使用,可以采用限定患者群,或是限定有开药权的医生或医疗机构等办法。与此同时开始搜集实效证据,其结果可用来对初评结论进行修改,也可以用在卫生技术评估上。

东欧国家HTA系统

在卫生技术评估上,东欧国家正在逐步建立自己的系统。近年来的ISPOR欧洲年会上,东欧国家HTA的讲座和海报越来越多。今年在米兰海报规模最大的似乎是匈牙利。这些地区的HTA基础薄弱,市场准入缺乏规范,支付系统不健全,1990年代社会转型后政府在医疗上投入较少。建立一个有效的HTA制度,对这些地区来说,是一个漫长而充满挑战的过程,例如罗马尼亚为建立一个初步的HTA规范就用了约20年时间。罗马尼亚HTA采用的是一个综合评分的体系,参考周围国家的HTA结果,比如药品如果已被法国和德国定为疗效有提高,各给15分,英国NICE推荐,给15份;厂商提供本地数据,给45分,等等。对HTA评估能力薄弱的地区,是一个简单粗暴但是比较实际的办法。关注东欧的发展,既可以学习借鉴,也可以为进入这个市场做好准备。

关注罕见病

近年来ISPOR年会对罕见病和孤儿药的关注,反映在有关罕见病的专题研讨和学术海报数量的增加。对罕见病的研究,目前大部分集中在如何制定特殊的市场准入政策和HTA过程、如何进行成本效益和生活质量研究上,对特定罕见病的卫生经济学研究还比较少。到底该如何对待孤儿药的高成本,目前并不共识。在我去听的一场研讨上,NICE卫生技术评介中心技术评估部主任Meindert Boysen表示,真正的罕见病,以欧洲国家的平均人口数量,大概每个国家都没有多少个患者,用他的话说,“所有人”,包括医生、患者代表、支付方、厂商“一个屋子就都坐下了,完全可以坐在一起,直到商讨出一个方案来”。

仿制药

近年来,对仿制药的卫生经济学研究逐渐增多,但在总体上依然占研讨内容和海报的很低比率。本次年会有近20幅有关仿制药的学术海报,与去年相似。相关研究基本上有两大类型:第一是在特定疾病上,比较原研药与仿制药的成本效益比;第二是对使用仿制药政策的研究,包括仿制药的参考定价机制、医师对仿制药使用的态度等。

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